برای ویندزوریت آلایا فلمینگ 22 ساله که با این بیماری زندگی می کند ، این خبر “شگفت آور” است.

وی در توصیف لحظه اطلاع از خبر گفت: “مانند یک بچه کوچک که در کریسمس هدیه ای را باز می کند.”

Trikafta به عنوان یک تغییر دهنده بازی برای کسانی که با بیماری پیشرونده ، تهدیدکننده زندگی ، بیماری ژنتیکی زندگی می کنند ، شناخته می شود که عمدتا بر سیستم هضم و ریه ها تأثیر می گذارد.

تولید کننده دارو Vertex Pharmaceuticals در بیانیه ای به CBC گفت که “تصمیم گرفته است که داروهای CF جدید ما را در کانادا پیش ببرد.”

با این حال ، بهداشت کانادا می گوید که هنوز داروی جدیدی را از تولید کننده برای فروش تریکافتا در کانادا دریافت نکرده است.

آژانس فدرال در بیانیه ای از طریق پست الکترونیکی به CBC گفت که در حال حاضر هیچ محصول فیبروز کیستیک در دست بررسی نیست و نمی تواند هیچ اطلاعاتی را در مورد موارد ارسالی بالقوه قبل از تشکیل پرونده رسمی منتشر کند.

اما کیم استیل ، مدیر روابط دولتی فیبروز سیستیک کانادا ، می گوید که نسبت به آنچه اعلام کرده احساس اطمینان می کند.

استیل گفت: “ما چنین ارتباطی را نخواهیم داشت مگر اینکه اتفاقی بیفتد.”

“این خبر بسیار شگرفی برای جامعه ما است.”

جامعه از انتظار خسته شده است

فیبروز کیستیک در اثر یک جهش ژنتیکی ایجاد می شود که پروتئین را تحت تأثیر قرار می دهد. در حالی که روش های قبلی برای رفع علائم فیبروز کیستیک کار می کردند ، تریکافتا به پروتئین متصل می شود تا بتواند برای همیشه کار کند.

تحقیقات نشان داده است که این دارو توانایی درمان 90 درصد افراد مبتلا به فیبروز کیستیک را دارد و سن متوسط ​​زنده ماندن را نه سال افزایش می دهد.

این دارو در اکتبر سال گذشته توسط آژانس دارویی فدرال ایالات متحده تأیید شد و کمیته داروهای انسانی آژانس دارویی اروپا توصیه کرد که در اوایل تابستان امسال دسترسی به بازار دارو در انگلستان مجاز شود ، اما تا به امروز در کانادا تصویب نشده است .

استیل گفت: “جاده ای که به اینجا می رود واقعاً کاملاً صاف و رنجور جامعه ما بوده است.”

“ما مردم خود را از دست می دهیم. داروهایی وجود دارند كه می توانند به پیشرفت بیماری كم كنند ، و به نظر می رسد كه برای بعضی از افراد بیماری را متوقف می كند … بنابراین جامعه ما نمی تواند در حالی كه تماشا می كنیم سایر كشورها این بیماری را دارند بی كار بنشینیم. “

فلمینگ ، که دانشجوی کالج سنت کلیر و رابط با CF کانادا است ، موافقت کرد که نباید این مدت طول می کشید تا روند شروع شود.

وی گفت: “این نوعی دلخراش است.”

نگرانی در مورد دستورالعمل های قیمت گذاری

در حال حاضر ، این دارو فقط در کانادا از طریق برنامه دسترسی ویژه فدرال قابل دسترسی است ، که در صورت عدم موفقیت یا عدم دسترسی به سایر روش های درمانی ، داروهای بدون علامت را اعطا می کند. بهداشت کانادا اظهار داشت که تا این ماه 160 کانادایی از طریق این برنامه واجد شرایط شده اند.

اما به گفته استیل ، این برنامه فقط به بیماران بیمار کمک می کند. گرچه این مهم است ، وی گفت این دارو باید برای همه کسانی که به آن نیاز دارند در دسترس باشد ، بنابراین می تواند از بیماری شدید دیگران جلوگیری کند.

طبق CF کانادا ، تولید کننده قبلاً درخواستی برای آوردن دارو به کانادا به دلیل نگرانی و عدم اطمینان در مورد تغییرات در شورای بررسی قیمت داروهای ثبت اختراع (PMPRB) ارسال نکرده بود. مقررات جدید دارو با هدف کاهش هزینه های دارو است.

هزینه تریکافتا تقریباً 300،000 دلار در سال است.

داروسازی ورتکس در بیانیه خود به CBC گفت که تصمیم برای پیشبرد داروها در کانادا پس از بررسی دستورالعمل های نهایی PMPRB گرفته شده است.

این شرکت گفت که هنوز “واقعاً نگران” است که این دستورالعمل ها در دسترسی کانادایی ها به داروهای نوآورانه جدید در آینده تأثیر بگذارد ، افزود که همچنان نگرانی های خود را با دولت فدرال در میان می گذارد.

با استفاده از دستورالعمل های جدید قیمت گذاری ، استیل گفت هنوز مشخص نیست که اگر دارو در کانادا تأیید شود ، قیمت گذاری چگونه کار خواهد کرد.

وی گفت: “ما از سازنده و بهداشت كانادا توضیح خواسته ایم.”

استیل همچنین امیدوار است که درخواست Trikafta را برای تأیید و بررسی قیمت سریعتر ببیند ، تا در سال آینده مورد تأیید قرار گیرد.

CF کانادا همچنین گفته است که در جلسه اخیر با وزیر بهداشت فدرال ، تعهدی مبنی بر پیگیری سریع تریکافتا از طریق بهداشت کانادا برای تأیید و بررسی قیمت گذاری انجام شد.

دفتر وزیر بهداشت به درخواست CBC برای اظهار نظر پاسخ نداد.

در همین حال ، فلمینگ برای لحظه ای که امیدوار است ببیند Trikafta به طور رسمی توسط بهداشت کانادا تأیید شده هیجان زده است – و او منتظر راه هایی است که انتظار دارد این دارو زندگی روزمره او را بهبود بخشد.